脑卒中是严重威胁人类健康的重大致死和致残性疾病，往往导致患者运动、感觉、语言和认知等多种功能的退化和丧失，给社会和患者家庭带来了沉重的负担，但是至今仍然缺乏有效的治愈手段。尽管大量的研究表明干细胞移植可能有助于脑卒中后的功能恢复。然而，干细胞移植面临着存活率低以及难以实现神经环路整合等许多难题，从而制约着它的临床应用。

采用活体小鼠脑血管多光子显微镜实时动态成像等先进技术，发现敲除 ADAMTS13 基因后，小鼠在脑卒中恢复期时血脑屏障的破坏更加严重，血管内大分子物质的血管外渗漏更多，从而导致血管周细胞以及平滑肌细胞覆盖率下降，最终造成脑毛细血管、灌注血管减少，表明 ADAMTS13 是参与血管新生和功能重塑的关键分子。在敲除 ADAMTS13 基因的基础上，研究人员敲除了另一个基因 VWF，结果发现这些小鼠的血脑屏障破坏和渗漏明显减轻。通过病毒和药物干预等手段，进一步证明 ADAMTS13 的作用机制是通过 VWF 作用于微血管内皮细胞的 Gal- 3 以及 Weibel-Palade 小体中的 Ang-2，进而引起血管内皮细胞生长因子 VEGF 受体 2 磷酸化。

同时，研究人员使用药物“重组 ADAMTS13”增加小鼠体内的 ADAMTS13 含量，发现这些小鼠脑内确实形成了更多和更加成熟的毛细血管，而小鼠的感觉和运动功能也得到了显著的改善。这项研究首次证实了 ADAMTS13 是调控脑卒中后血管新生、成熟和功能重塑的重要分子。进一步了解血管新生和功能重塑的调控因素并加以针对性治疗，将有助于恢复脑卒中患者受损的神经功能。